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        首頁(yè) >健康新聞 >健康要聞

        新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程

        2024

        / 04/30
        來(lái)源:

        科技日報

        作者:

        劉霞

        手機查看

          科技日報北京4月29日電 (記者劉霞)肌萎縮側索硬化癥(ALS)研究取得突破性進(jìn)展。據瑞典于默奧大學(xué)官網(wǎng)27日報道,一種美國研發(fā)的反義寡核苷酸(ASO)藥物Toferson顯著(zhù)減緩了一名ALS患者的疾病進(jìn)程。服藥4年后,該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來(lái)、正常吃飯說(shuō)話(huà),過(guò)著(zhù)積極而充實(shí)的社交生活。

          患者來(lái)自瑞典南部,患有由SOD1基因突變引起的ALS疾病。ALS俗稱(chēng)“漸凍癥”,是一種累及上、下運動(dòng)神經(jīng)元和軀干、四肢及頭面部肌肉的慢性進(jìn)行性神經(jīng)系統病變。自2020年夏天以來(lái),該患者一直在參與一項Ⅲ期臨床研究,每4周接受一次實(shí)驗性治療。

          該研究旨在評估一種為SOD1突變漸凍癥患者開(kāi)發(fā)的新基因療法。通過(guò)鞘內注射給藥,靶向突變SOD1基因的mRNA,促進(jìn)其降解,從而減少突變型SOD1蛋白和神經(jīng)絲輕鏈NFL(漸凍癥生物標志物)。

          2020年確診時(shí),患者腦脊液中NFL濃度高達11000納克/升。接受治療4年后,NFL濃度降至1200—1290納克/升,下降了近90%?茖W(xué)家用一種漸凍癥量表測試患者身體的功能水平,健康個(gè)體功能水平為48分。在過(guò)去18個(gè)月里,患者的功能水平一直保持在35—37分。

          研究團隊指出,一般而言,此類(lèi)ALS患者身體的功能水平每月會(huì )損失1—1.5分。如不治療,疾病會(huì )快速惡化,在6—12個(gè)月內導致嚴重殘疾。但這名病患在發(fā)病4年后仍可爬樓梯,這在某種程度上是一個(gè)奇跡。

          研究負責人、于默奧大學(xué)神經(jīng)學(xué)家彼得·安德森指出,ALS有多種類(lèi)型,其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突變引起。目前尚不清楚這種藥物對其他類(lèi)型ALS是否有效。而且,并非所有實(shí)驗參與者都能取得同樣的積極結果,這可能與劑量或何時(shí)開(kāi)始治療有關(guān)。他們希望進(jìn)一步研究以厘清這些問(wèn)題。

        責編:孫海燕


        審簽:黃勇

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