<ruby id="uctnn"></ruby>
<track id="uctnn"></track>
    1. <label id="uctnn"><pre id="uctnn"></pre></label> <strike id="uctnn"><input id="uctnn"></input></strike>

        <span id="uctnn"></span>
        <samp id="uctnn"><dl id="uctnn"></dl></samp>
        搜索 海報新聞 媒體矩陣

        大眾網
        全媒體
        矩   陣

        掃描有驚喜!

        • 海報新聞

        • 大眾網官方微信

        • 大眾網官方微博

        • 時政公眾號爆三樣

        • 大眾海藍

        • 大眾網論壇

        • 山東手機報

        山東手機報訂閱方式:

        移動用戶發送短信SD到10658000

        聯通用戶發送短信SD到106558000678

        電信用戶發送短信SD到106597009

        首頁 >健康新聞 >健康要聞

        新基因療法或能減緩“漸凍癥”病程

        2024

        / 04/30
        來源:

        科技日報

        作者:

        劉霞

        手機查看

          科技日報北京4月29日電 (記者劉霞)肌萎縮側索硬化癥(ALS)研究取得突破性進展。據瑞典于默奧大學官網27日報道,一種美國研發的反義寡核苷酸(ASO)藥物Toferson顯著減緩了一名ALS患者的疾病進程。服藥4年后,該患者仍可爬樓梯、從椅子上站起來、正常吃飯說話,過著積極而充實的社交生活。

          患者來自瑞典南部,患有由SOD1基因突變引起的ALS疾病。ALS俗稱“漸凍癥”,是一種累及上、下運動神經元和軀干、四肢及頭面部肌肉的慢性進行性神經系統病變。自2020年夏天以來,該患者一直在參與一項Ⅲ期臨床研究,每4周接受一次實驗性治療。

          該研究旨在評估一種為SOD1突變漸凍癥患者開發的新基因療法。通過鞘內注射給藥,靶向突變SOD1基因的mRNA,促進其降解,從而減少突變型SOD1蛋白和神經絲輕鏈NFL(漸凍癥生物標志物)。

          2020年確診時,患者腦脊液中NFL濃度高達11000納克/升。接受治療4年后,NFL濃度降至1200—1290納克/升,下降了近90%?茖W家用一種漸凍癥量表測試患者身體的功能水平,健康個體功能水平為48分。在過去18個月里,患者的功能水平一直保持在35—37分。

          研究團隊指出,一般而言,此類ALS患者身體的功能水平每月會損失1—1.5分。如不治療,疾病會快速惡化,在6—12個月內導致嚴重殘疾。但這名病患在發病4年后仍可爬樓梯,這在某種程度上是一個奇跡。

          研究負責人、于默奧大學神經學家彼得·安德森指出,ALS有多種類型,其中只有2%—6%的患者是由SOD1基因突變引起。目前尚不清楚這種藥物對其他類型ALS是否有效。而且,并非所有實驗參與者都能取得同樣的積極結果,這可能與劑量或何時開始治療有關。他們希望進一步研究以厘清這些問題。

        責編:孫海燕


        審簽:黃勇

        相關推薦
        黄页视频在线观看免费,人人澡人人草,精品国产成人在线,精品在线视频
        <ruby id="uctnn"></ruby>
        <track id="uctnn"></track>
          1. <label id="uctnn"><pre id="uctnn"></pre></label> <strike id="uctnn"><input id="uctnn"></input></strike>

              <span id="uctnn"></span>
              <samp id="uctnn"><dl id="uctnn"></dl></samp>